Etude pharmacocinétique des facteurs anti hémophiliques chez l’hémophile A sévère

Abstract

Résumé L’hémophilie est une affection hémorragique héréditaire rare de transmission récessive liée au chromosome X. Elle est secondaire à un déficit en facteur de coagulation VIII (hémophilie A) ou en facteur IX (hémophilie B). C’est une maladie gravement invalidante en raison des séquelles musculaires et articulaires liées à la répétition des accidents hémorragiques mettant en jeu le pronostic fonctionnel avec parfois un risque vital. Ce travail est une étude descriptive portant sur six études dans le but de montrer la variabilité de la pharmacocinétique du facteur anti hémophilique (PK) interindividuelle, et au sein d'un même individu au fil du temps, ou entre différents concentrés de la même classe. D’où l’importance de l’individualisation du schéma thérapeutique prophylactique, que l’on adapte à la sévérité de l’expression clinique et au mode de vie du patient L’hémophilie continue à représenter un véritable défi aux systèmes de santé, malgré les grands progrès qui ont été réalisés ces dernières années sur tous les aspects de la prise en charge des patients hémophiles.